Novartis ha anunciado que la FDA ha aceptado la solicitud de medicamento biológico (BLA, por sus siglas en inglés) de la compañía y le ha otorgado la revisión prioritaria para CTL019 (tisagenlecleucel-T). Se trata de una terapia de células T con receptores de antígenos quiméricos (CART) en pacientes pediátricos y adultos jóvenes con leucemia linfoblástica aguda (LLA) de células B en recaída/refractaria (r/r). Con esta revisión prioritaria se espera acortar el plazo previsto de revisión.
La terapia con CART difiere de las típicas terapias biológicas o de moléculas pequeñas que hay actualmente en el mercado porque se fabrica para cada paciente individual. Durante el proceso de tratamiento, se extraen células T de la sangre del paciente y se reprograman en el laboratorio para crear células T genéticamente programadas para destruir las células cancerígenas del paciente y otras células B que expresen un antígeno determinado.
“Con CTL019, Novartis se sitúa a la vanguardia de la ciencia y el desarrollo de terapias inmunocelulares como un posible enfoque innovador para tratar ciertos cánceres cuando existen pocas opciones de tratamiento”, explicó Vas Narasimhan, Director Global de Desarrollo de Fármacos y Director Médico de Novartis. “La revisión prioritaria nos acerca un paso más a la posibilidad de ofrecer esta nueva opción de tratamiento a niños y adultos jóvenes con LLA de células B r/r en Estados Unidos”.
CTL019 fue desarrollado por primera vez por la Universidad de Pennsylvania. En 2012, Novartis y la Universidad de Pennsylvania suscribieron una colaboración global para investigar, desarrollar y comercializar terapias con células CART para el tratamiento e investigación del cáncer, incluyendo CTL019. Mediante esta colaboración, Novartis ostenta los derechos globales de los CARTs desarrollados mediante la colaboración con la Universidad de Pennsylvania para todas las indicaciones de cáncer.
La designación de revisión prioritaria se basa en los resultados del estudio ELIANA, primer ensayo pediátrico global de células CART con reclutamiento realizado en 25 centros en los Estados Unidos, la UE, Canadá, Australia y Japón. En el estudio de Fase II, el 82 por ciento (41 de 50) de los pacientes infundidos con células CART alcanzaron remisión completa o remisión completa con una recuperación hematológica incompleta tres meses después de la infusión de CTL019. El 48 por ciento de los pacientes experimentaron síndrome de liberación de citoquinas (SLC) de grado 3 ó 4, una complicación conocida de la terapia de investigación que puede ocurrir cuando las células modificadas se activan en el organismo del paciente. El SLC se manejó a escala global utilizando formación previa en el centro con la implementación el algoritmo de tratamiento del SLC. No hubo fallecimientos debido al SLC. El 15 por ciento de los pacientes experimentaron episodios neurológicos y psiquiátricos de grado 3, incluyendo confusión, delirios, encefalopatía, agitación y convulsiones. No se observaron edemas cerebrales ni acontecimientos neurológicos o psiquiátricos de grado 41.
