Novartis ha anunciado que la Comisión Europea ha aprobado Votubia (everolimus) en comprimidos dispersables como tratamiento adyuvante para pacientes mayores de dos años con crisis epilépticas de inicio parcial refractarias con o sin generalización secundaria, asociada al complejo de esclerosis tuberosa (CET). Votubia es ahora la primeria terapia farmacológica aprobada en los 28 países miembros de la Unión Europea (UE), más Islandia y Noruega, específicamente para tratar las crisis epilépticas de inicio parcial refractarias asociada al CET2.
“Con esta última aprobación de Votubia en la UE, los pacientes con CET que padecen crisis epilépticas de inicio parcial refractarias (una de las manifestaciones más debilitantes del CET) cuentan ya con una nueva opción terapéutica para abordar una importante necesidad desatendida”, anunció Bruno Strigini, CEO de Novartis Oncology. “Se trata de un grato avance y un hito importante en nuestro compromiso permanente de mejorar el cuidado de la comunidad de estos pacientes”.
La aprobación se basó en los datos de eficacia y seguridad de un estudio clínico de Fase III (EXIST-3: EXamining everolimus In a Study of TSC) que descubrió que, usado como terapia adyuvante, Votubia reducía significativamente la frecuencia de las crisis epilépticas de inicio parcial refractarias asociada al CET comparado con el placebo. Se evaluó la eficacia y seguridad de las concentraciones de exposición mínima de Votubia, 3–7 ng/mL (exposición baja) y 9–15 ng/mL (exposición alta).
Votubia actúa inhibiendo la diana de rapamicina en células de mamífero (mTOR), una proteína que regula múltiples funciones celulares. El CET se debe a mutaciones en los genes TSC1 o TSC2, que provocan una señalización hiperactiva de la vía de mTOR que puede provocar un aumento del crecimiento o proliferación celular, hiperexcitabilidad neuronal, anomalías en la arquitectura cortical y la función de red y disfunción en la plasticidad sináptica.
