Fernando Royo, presidente de la Fundación Genzyme, presentó en el II Congreso Anual sobre Medicamentos Huérfanos celebrado hace dos semanas una ponencia que versó sobre la gestión de las enfermedades raras y la sostenibilidad de los sistemas sanitarios.
Pregunta. Las autoridades sanitarias se muestran cada vez más preocupadas por el gasto que generan los tratamientos de las enfermedades raras. ¿Realmente hay motivo de alarma?
Respuesta. A nivel estatal, no. Según los datos disponibles, el gasto en medicamentos huérfanos es, tanto en España como en los principales países de la UE, inferior al 3 por ciento del gasto farmacéutico total. Es decir, menos del 0,5 por ciento del gasto sanitario. Puntual y localmente sí puede resultar más relevante, dado que la distribución geográfica de pacientes es muy variable y, al ser muchas enfermedades raras hereditarias, se concentran en grupos familiares, incluso en un mismo centro.
P. ¿Y habría alguna manera de actuar frente a esta situación?
R. Por supuesto. La recomendación de numerosos grupos de trabajo, y de una consulta de la Comisión Europea, es que su financiación se realice de forma lo más centralizada posible. Lo que para un hospital, o comunidad autónoma, puede resultar un esfuerzo sustancial, a nivel estatal resulta casi irrelevante.
P. El Consorcio Internacional de Enfermedades Raras se ha propuesto que para 2020 haya 200 nuevos medicamentos huérfanos. Dado el limitado número de autorizaciones de los últimos años, ¿qué debería ocurrir para asegurar que se alcanza la meta?
R. Es una meta ambiciosa, pero precisamente ahí radica su interés. Una de los elementos positivos del Consorcio es su carácter transatlántico, que tal vez incluso llegue a ser global, y la suma de esfuerzos puede incrementar notablemente la efectividad de la I+D en enfermedades raras, donde alcanzar “masa crítica” es esencial, pero localmente muy difícil. Una vía a considerar sería una especial flexibilidad regulatoria ante “plataformas” terapéuticas, medicamentos que, al incidir sobre mecanismos comunes a muchísimas enfermedades, pueden servir para tratarlas, aunque no sea económicamente factible demostrarlo en cada una de ellas.
P. ¿Por ejemplo?
R. Pensemos en los analgésicos, para los que basta demostrar seguridad y eficacia en un número limitado de procesos dolorosos, que sirven de modelo; sería imposible hacer ensayos en cada situación clínica o patología que cursa con dolor. Es probable que acabemos haciendo el mismo razonamiento, pero a nivel de biología molecular o de genómica; de hecho, en cierto modo ya sucede con fármacos oncológicos dirigidos a marcadores, no tumores, específicos.
P. Ante un esquema tradicional de precio y reembolso como el español, orientado al coste, ¿cómo se puede compatibilizar los intereses de los pagadores con los de los fabricantes?
R. Es complejo en España por la fragmentación de entidades que sufragan, a veces, en cuantías muy inferiores a la media europea, los gastos relacionados con la enfermedad, tanto rara como común. El sistema sanitario solo cubre y solo se interesa por los gastos del tratamiento médico, no los de incapacidad laboral, transitoria o permanente, la invalidez, la asistencia social o el impacto en el entorno familiar del paciente. Una valoración integral, multidimensional, pondría de manifiesto el valor real de muchos tratamientos considerados “muy caros”.
P. Eso es muy relevante en el caso de los medicamentos huérfanos, ¿verdad?
R. Así es. En el caso de los medicamentos huérfanos, su alto costo es consecuencia de que van destinados a un número extremadamente reducido de pacientes. Si por tener un precio elevado, los pagadores limitan su uso incluso en los pocos casos en que están indicados, entramos en un círculo vicioso que anularía tanto el beneficio empresarial como el médico y, en sentido amplio, social.
P. ¿Alguna idea para evitarlo?
R. Sería deseable buscar fórmulas de capitación, o de precio/volumen, que favorezcan un uso lo más amplio posible, con máximo beneficio para los pacientes y un menor costo unitario para el sistema, pero que permita un retorno adecuado para continuar fomentando la inversión y la I+D en enfermedades raras.
“Lo que para un hospital, o comunidad, es un esfuerzo sustancial, a nivel estatal resulta casi irrelevante”
“La limitación al uso de los medicamentos huérfanos anularía tanto su beneficio empresarial como el médico y social”
