Una de las características que definen a un medicamento huérfano es que va a aportar un valor añadido con respecto a la terapia existente anteriormente. Si no es de este modo, no se produce la designación como medicamento huérfano o, en caso de reevaluación se puede retirar. Así lo explicó Josep Torrent Farnell, de la Universidad Autónoma de Barcelona y miembro del Comité de Medicamentos Huérfanos de la EMA, durante su presentación en el curso sobre Informes de Posicionamiento Terapéutico (IPT).
Además, este experto recordó que la designación de un medicamento como huérfano no es fácil ya que “el 40 por ciento de los medicamentos que solicitan autorización como huérfanos son rechazados”, ni permanente, puesto que dura solo los diez años de protección (más dos en caso de indicaciones pediátricas). En el caso de nuestro país, este experto señaló que pasado ese plazo se afectaría, por ejemplo, a las deducciones reducidas (4 por ciento frente al 7,5 por ciento) del Real Decreto-ley 8/2010.
Por otro lado, Torrent destacó los problemas de financiación que pueden existir con respecto a los medicamentos huérfanos. Según explicó, tanto los pacientes con enfermedades raras y algunos organismos como Europlan consideran que la financiación de estos tratamientos no debería recaer sobre las finanzas de los hospitales. Su pago debería estar centralizado y corresponder al ámbito regional o nacional
Esto es muy relevante ya que los centros que se han designado como centros expertos en enfermedades raras, por lo que concentrarían muchos más tratamientos, tienen que hacer frente a dificultades o imposibilidades de gestión si el coste recae sobre las cuentas de los hospitales.
