“Para Alexion la I+D es una forma de vida”

arturo díaz del campo

Barcelona

Alexion Pharma ha inaugurado su nueva sede en Barcelona, ciudad que se ha convertido en uno de los epicentros de la biotecnología. El director general de la compañía, Jordi Casals, muestra la esencia de Alexion y de su fármaco estrella, Soliris.

Pregunta. Alexion está centrada en la investigación de fármacos para enfermedades raras. ¿Es un nicho de mercado complicado?

Respuesta. Desde luego. Las enfermedades raras suponen un reto a todos los niveles. Por su baja prevalencia, son difíciles de diagnosticar, y, desde la perspectiva de la industria, supone un desafío en I+D, por no resultar rentable en muchos casos, en la implementación de ensayos clínicos por la dificultad en encontrar pacientes que participen. Una vez que se llega a la comercialización, ésta también resulta un reto por lo particular de los fármacos.

P. ¿Reciben suficiente apoyo público para la investigación de medicamentos huérfanos?

R. Siempre se puede hacer más, y, teniendo en cuenta que hablamos de hasta un 8 por ciento de población afectada por enfermedades raras, lo que se hace hoy se muestra insuficiente. El resultado es que sólo unas 50 de las 9.000 enfermedades raras que la OMS estima que existen tienen tratamiento farmacológico específico. Teniendo en cuenta la gravedad de muchas de ellas, con frecuencia en pacientes pediátricos, estamos ante un problema de salud de primera magnitud que debe ser atendido como tal.

P. ¿Qué porcentaje de las ventas dedica la compañía a I+D?

R. Un 25 por ciento. Para Alexion la I+D es una forma de vida. Nuestro origen está en la investigación básica, concretamente en Yale, desde donde se forma Alexion como start-up, hace ya casi 20 años. La estrategia en el futuro es mantener, como mínimo, este nivel de inversión en I+D.

P. ¿A qué responde la ubicación de la nueva sede de Barcelona?

R. Barcelona ha entrado en la primera división de la biotecnología, y es hoy por hoy uno de los puntos de referencia europeos.

P. ¿Cuáles son los productos estrella de Alexion?

R. Alexion comercializa desde 2007 Soliris, un fármaco para el tratamiento de la hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN).

P. ¿En cuáles investigan ahora?

R. La investigación de Alexion se centra en el complemento, una parte del sistema inmunológico que se ve envuelta, cuando no se regula convenientemente, en una amplia variedad de patologías. Algunas de estas patologías son poco frecuentes, y centran nuestro interés estratégico, mientras que otras son tan comunes como el asma. En este momento, tenemos en marcha varios ensayos clínicos, de los que esperamos obtener nuevas indicaciones en un breve plazo de tiempo.

P. ¿Cuál ha sido el proceso de investigación de Soliris y qué aporta al tratamiento de la HPN?

R. Eculizumab es el exitoso resultado de una larga búsqueda de un anticuerpo monoclonal capaz de bloquear la acción del sistema complemento. El proceso hasta llegar a su administración a pacientes ha llevado 15 años, y ha supuesto una gran inversión de capital. Esto es lo habitual en la industria farmacéutica, aunque pocas veces se invierte en el futuro de grupos de pacientes tan minoritarios, por grave que sea la patología que sufran.

P. ¿Qué aporta Soliris al tratamiento de la HPN?

R. La historia natural de la HPN ha cambiado con la llegada de Soliris. Hemos pasado de una situación en que la mortalidad a cinco años era del 35 por ciento. Realmente no había nada específico que ofrecer a los pacientes con HPN. Con Soliris tenemos un fármaco que ha demostrado reducir significativamente esos daños: el riesgo de trombosis, primera causa de muerte en HPN, el riesgo de fallo renal e hipertensión pulmonar… Por no hablar de la calidad de vida de los pacientes, que pasa de ser muy baja a normal.