Aunque se han dado muchos pasos para fomentar la colaboración público privada en Enfermedades Raras, aún queda mucho por hacer para facilitar una mayor investigación y desarrollo de fármacos que puedan aportar beneficios a los pacientes. Así lo aseguró Amelia Martín Uranga, responsable de la Plataforma de Medicamentos Innovadores de Farmaindustria durante la jornada ‘Descubriendo la investigación en las Enfermedades Raras’, celebrada en la Fundación Jiménez Díaz. Aquí, Martín explicó que no se puede entender la investigación en estas áreas sin una colaboración abierta entre instituciones públicas y organismos y compañías privadas que pueda ejercer de impulsora para desarrollar nuevas terapias e innovaciones en este campo.
En este sentido, el jefe de Departamento de Medicamentos de Uso Humano de la Agencia Española de Medicamentos (Aemps), César Hernández, aseguró que, desde que se puso en marcha el reglamento específico de medicamentos huérfanos en la Unión Europea en 1999, se ha avanzado mucho en la investigación en este área. Así, asegura que entre el año 2000 y el 2014 se concedieron 1.400 designaciones de huérfanos, llegando un centenar de medicamentos a ser comercializados en esta época.
No obstante, Hernández llamó la atención de la necesidad de revisar el reglamento con el fin de potenciar más el acceso a estos fármacos. En este sentido, destacó varios errores frecuentes que se suelen dar en el sector como, dijo, “la mala utilización de los incentivos por duplicidad u objetivo inadecuado o los incentivos que van en contra del acceso al impedir que se de la concurrencia de dos o más medicamentos huérfanos para la misma patología e indicación”.
Por su parte, Martín puso sobre la mesa la falta de agilidad en los trámites para poner en marcha nuevos ensayos clínicos en enfermedades raras, una problemática que tiene su solución, dijo, con la puesta en marcha del Real Decreto de Ensayos Clínicos que, dijo, sitúa a España en una posición privilegiada en este campo respecto al resto de la Unión Europea.
Por último, llamó la atención ante la escasez de centros especializados en enfermedades raras en España, así como la falta de conocimiento de la historia natural de la enfermedad, destacando la importancia de los Registros.
